很多人并不知道武漢市金銀潭醫(yī)院張定宇院長是一位漸凍癥患者，新冠前線，他怕行動(dòng)緩慢被別人誤解，才透露自己是因?yàn)闈u凍癥才行動(dòng)不便。因?yàn)椴∏樽叩寐枰艿酶欤鷷r(shí)間賽跑，爭分奪秒救治更多病人。

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正是因?yàn)檫@種舍己救人的無私精神，在2020年的全國抗擊新冠肺炎疫情表彰大會(huì)上，他被授予了“人民英雄”國家榮譽(yù)稱號(hào)。

一、人民英雄張定宇：步履蹣跚要與生命賽跑

1、走路姿勢異常查出漸凍癥

2017年，張定宇的妻子程琳發(fā)現(xiàn)丈夫最近走路一拐一拐，總有種說不出的怪異。為了安心，她還是為丈夫約了檢查。

報(bào)告出來時(shí)，“漸凍癥”三個(gè)字讓兩人無語凝噎，作為醫(yī)務(wù)人員的他們很清楚，“到晚期的時(shí)候，身體無法通過意識(shí)移動(dòng)，只能干躺在床。”

2、隱瞞病情，戰(zhàn)斗在疫情一線

疫情在武漢爆發(fā)時(shí)，張定宇已罹患漸凍癥2年多，雙腿日漸萎縮的他，竟隱瞞著病情，走到了新冠抗疫的第一線。每每有人問他：腿怎么了？他都是笑著搪塞：老了，膝關(guān)節(jié)不好。

他比任何人都清楚，漸凍癥無藥可治。然而病魔沒有讓張定宇就此退讓，面對(duì)疫情肆虐，他毅然走上了抗疫前線，與同事們救治了兩千余名患者。

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3、規(guī)范治療，絕境中充滿希望

在多舛的命運(yùn)面前，張定宇和妻子的愛情以平淡微小的光芒，驅(qū)散原本的黑暗。堅(jiān)持服藥，按照漸凍癥的標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范治療，定期做按摩治療，每一次治療，張定宇都抱著“生”的希望，期盼還可以陪伴妻子很久很久。

值得慶幸的是，經(jīng)過治療，張定宇的病情得到了控制，以前下肢肌纖維萎縮，右腿比左腿細(xì)，現(xiàn)在已經(jīng)恢復(fù)到一樣粗，甚至還能騎自行車出門。

“我只是一名普通的醫(yī)生，做了普通的事情。”張定宇目前已經(jīng)卸任武漢市金銀潭醫(yī)院院長職位，擔(dān)任湖北省衛(wèi)生健康委員會(huì)副主任，他表示沒想過自己會(huì)成為英雄，大家都是普通人，只是越普通，我們越要珍惜，感受生活的美好。

二、比癌癥還可怕，漸凍癥是絕癥嗎？

漸凍癥，也叫肌萎縮側(cè)索硬化，它被世界衛(wèi)生組織列為世界五大絕癥之首，排名比癌癥、艾滋都靠前，和張定宇一樣，著名物理學(xué)家霍金也患上過漸凍癥，因?yàn)闈u凍癥，霍金被困在輪椅上幾十年，但是大多數(shù)患者都沒有他們幸運(yùn)。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科陳晟醫(yī)師解釋“漸凍癥”是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病。人的脊椎中存在著運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，負(fù)責(zé)控制和調(diào)節(jié)我們的動(dòng)作行為。當(dāng)這個(gè)神經(jīng)元發(fā)生異變，就會(huì)導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)乏力，肌肉萎縮，甚至?xí)绊懻Z言、吞咽和呼吸的功能。

中國的漸凍癥患者約有20多萬，這個(gè)數(shù)字還在逐年遞增。讓人痛心的是，迄今為止，“漸凍癥”的治療都沒有成功的案例，約八成患者會(huì)在發(fā)病后5年內(nèi)死亡。

雖然漸凍癥是世界五大絕癥之一，但醫(yī)學(xué)界從未停止對(duì)它的探索。目前，利魯唑和依達(dá)拉奉是被證實(shí)可以治療“漸凍人”的兩種藥物，對(duì)于延緩疾病進(jìn)展和延長生存期有很好的效果。

另外，早期積極的康復(fù)治療包括中醫(yī)推拿也可能延緩漸凍癥患者肢體神經(jīng)功能的衰退速度，改善肢體酸痛等癥狀，對(duì)改善病人的生活質(zhì)量有幫助。值得一提的是，漸凍癥作為罕見病，治療所使用的藥物往往非常昂貴。

三、拓展閱讀：又一天價(jià)藥將進(jìn)入中國！罕見病困局如何破？

近日，國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心的信息顯示，諾華藥業(yè)在中國遞交的“OAV101注射液（Zolgensma）”的臨床實(shí)驗(yàn)獲得受理。OAV101注射液是目前全世界唯一一個(gè)被批準(zhǔn)用于治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法。這也是一種非常罕見的疾病，在幼兒期的發(fā)病率為每10萬人中1至2人。

正是因?yàn)榧膊『币姡委熜Ч焕硐耄滤幍膯柺溃沧⒍怂奶靸r(jià)定位。據(jù)FDA披露的消息，該藥定位為212萬美元（約1300萬人民幣），被稱為“制藥史上單價(jià)最貴”的藥物。

OAV101注射液并不是唯一的一款罕見病天價(jià)藥。由于罕見病發(fā)病率較低，需求者少，新藥研發(fā)困難重重，投入與失敗率呈正比，導(dǎo)致藥企研發(fā)大部分藥企都不愿投入大量資源，相應(yīng)的治療藥物種類少，價(jià)格高。

針對(duì)罕見病的困局，想要通過醫(yī)保來全面支付是非常困難的，目前世界上被人們所認(rèn)識(shí)到的罕見病上千種。這其中，不乏“無藥可治”的罕見病，“健康中國”是一個(gè)宏偉的目標(biāo)，但守護(hù)罕見病患者的健康又談何容易？#健康科普大賽#

參考資料：

[1]《朗讀者張定宇：人民英雄背后，看見百轉(zhuǎn)千回的愛情》.央視綜藝?yán)首x者.2021-10-10

[2]《【健康】“漸凍癥”是怎樣一種疾病？如何做到早期識(shí)別？》.上海發(fā)布.2018-03-14